Firma Everest Medicines ogłosiła, że jej partner, firma Calliditas Therapeutics AB, oświadczyła, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła TARPEYO™ (budezonid) kapsułki o opóźnionym-uwalnianiu w celu zmniejszenia białkomoczu u dorosłych pacjentów z pierwotną nefropatią IgA z ryzykiem szybkiego postępu choroby (zazwyczaj ze stosunkiem białka-do{{4}kreatyniny (UPCR) w moczu (UPCR) większym lub równym 1,5 g/g). Zatwierdzenie to zostało wydane w ramach przyspieszonej ścieżki zatwierdzania. Nie potwierdzono jeszcze, czy TARPEYO spowalnia pogarszanie się czynności nerek u pacjentów z nefropatią IgA. Dalsze zatwierdzenie może być uzależnione od weryfikacji i opisu korzyści klinicznych w potwierdzającym badaniu klinicznym.
Preparat TARPEYO został zatwierdzony w ramach przyspieszonej ścieżki zatwierdzania w oparciu o osiągnięcie pierwszorzędowego punktu końcowego, jakim było zmniejszenie białkomoczu w Części A głównego badania III fazy NeflgArd. Trwające badanie to randomizowane, podwójnie-ślepe, kontrolowane placebo-, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania preparatu TARPEYO 16 mg raz na dobę w porównaniu z placebo u dorosłych pacjentów z pierwotną nefropatią IgA. Preparat TARPEYO oceniano u pacjentów z-potwierdzoną biopsją nefropatią IgA, u których eGFR był większy lub równy 35 ml/min/1,73 m², białkomocz był większy lub równy 1 g/dzień lub UPCR większy lub równy 0,8 g/g i byli leczeni maksymalnie tolerowaną stabilną dawką inhibitora RAS.
W 9. miesiącu pacjenci w grupie TARPEYO (n=97) wykazali statystycznie istotne zmniejszenie białkomoczu o 34% w porównaniu z wartością wyjściową w porównaniu z 5% redukcją w stosunku do wartości wyjściowej u pacjentów otrzymujących sam inhibitor RAS (n=102). Wpływ leczenia na pierwszorzędowy punkt końcowy UPCR w miesiącu 9 był spójny we wszystkich kluczowych podgrupach, w tym w kluczowych podgrupach demograficznych i wyjściowej charakterystyce choroby. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (większymi lub równymi 5%) w badaniu były nadciśnienie, obrzęki obwodowe, skurcze mięśni, trądzik, zapalenie skóry, zwiększenie masy ciała, duszność, obrzęk twarzy, niestrawność, zmęczenie i nadmierne owłosienie.
