Zgodnie z ogłoszeniem opublikowanym za pośrednictwem oficjalnego konta WeChat firmy Cloud{0}native Healthcare, jej partner Calliditas Therapeutics AB ogłosił pozytywne wyniki globalnego badania Open-Label Extension (OLE) dotyczącego badania fazy III NefIgArd dotyczącego preparatu Tarpeyo® (kapsułki-budezonidu o opóźnionym uwalnianiu, Nefecon®).
The OLE study was designed to provide an additional 9 months of Tarpeyo® treatment to all patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >W tym czasie 30 ml/min.
Do badania włączono ogółem 119 pacjentów, w tym 45 pacjentów, którzy otrzymali Tarpeyo® w badaniu III fazy NefIgArd. Dane wykazały, że u wszystkich pacjentów z nefropatią IgA (IgAN), w tym pacjentów leczonych wcześniej produktem Tarpeyo® w badaniu fazy III NefIgArd, wpływ leczenia na kluczowe punkty końcowe, w tym stosunek białka-do-kreatyniny w moczu (UPCR) i szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) po 9 miesiącach był zgodny z obserwowanymi w badaniu fazy III NefIgArd. Jeśli chodzi o bezpieczeństwo, profil bezpieczeństwa po 9 miesiącach leczenia Tarpeyo® lub ponownej ekspozycji po zakończeniu badania fazy III NefIgArd był zgodny z wcześniej zgłoszonymi danymi.
Globalne badanie kliniczne III fazy NefIgArd było randomizowanym, wieloośrodkowym badaniem prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby, w którym oceniano skuteczność i bezpieczeństwo preparatu Tarpeyo® (16 mg raz na dobę) w porównaniu z placebo u dorosłych pacjentów z pierwotną nefropatią IgA, otrzymujących zoptymalizowaną terapię inhibitorami RAS. Pacjenci zostali losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej Tarpeyo® lub odpowiadające mu placebo przez 9 miesięcy, po czym następował 15-miesięczny okres obserwacji bez leczenia. W badaniu III fazy NefIgArd osiągnięto pierwszorzędowe i kluczowe drugorzędowe punkty końcowe, a pełne dane opublikowano w:Lancet. Na podstawie tych wyników amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała w grudniu 2023 r. pełną zgodę na Tarpeyo® do leczenia dorosłych pacjentów z nefropatią IgA obciążonych ryzykiem progresji choroby, niezależnie od wyjściowego białkomoczu.
The OLE study aimed to provide 9 months of Tarpeyo® treatment to patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 ml/min. Do badania włączono ogółem 119 pacjentów, w tym 45 poddanych aktywnemu leczeniu. Wszyscy włączeni pacjenci z OLE kontynuowali terapię zoptymalizowanymi inhibitorami RAS (ACE i/lub ARB) i otrzymywali Tarpeyo® 16 mg raz na dobę przez 9 miesięcy, a następnie kontynuowali 3-miesięczną obserwację. Podstawową analizę oparto na UPCR i eGFR po 9 miesiącach. Szczegółowe dane zostaną zaprezentowane na nadchodzącym dorocznym spotkaniu Europejskiego Towarzystwa Nefrologicznego – Europejskiego Stowarzyszenia Dializ i Przeszczepów (ERA-EDTA).
Tarpeyo® (Nefecon®) to kapsułka budezonidu o opóźnionym uwalnianiu. jakojedyną na świecie metodą modyfikującą przebieg choroby w leczeniu nefropatii IgAjest modulatorem immunologicznym działającym na komórki B błony śluzowej jelit. Może zmniejszyć pogorszenie czynności nerek o 50%, opóźnić pogorszenie czynności nerek o 66% w populacji chińskiej i szacuje się, że wydłuża czas do progresji do dializy lub przeszczepienia nerki o 12,8 lat.
Tymczasem budezonid wykazuje:90% szybkości metabolizmu pierwszego przejścia, przyczyniając się do korzystnego profilu bezpieczeństwa. Tarpeyo® został opracowany specjalnie dla pacjentów z nefropatią IgA. Każda kapsułka zawiera 4 mg budezonidu w postaci preparatudocelowe uwalnianie na komórkach B błony śluzowej w końcowym odcinku jelita krętego(w tym łatki Peyera). Po rozpuszczeniu kapsułki, potrójnie powlekane mikrosfery zapewniają przedłużone i stabilne uwalnianie budezonidu, osiągając pokrycie całego obszaru docelowego w wysokim stężeniu. Zmniejsza to wytwarzanie przeciwciał IgA1 z niedoborem galaktozy (Gd‑IgA1), które napędzają nefropatię IgA, interweniując w ten sposób na wcześniejszym etapie mechanizmu patogennego, aby osiągnąć efekt terapeutyczny w nefropatii IgA.
